Studie untersucht Medikament für Menschen mit FSGS und APOL1-Mutation

Es gibt verschiedene genetische Veränderungen, die eine Nierenerkrankung hervorrufen können. Eine dieser Veränderungen ist die sogenannte APOL1-Mutation. Menschen mit einer APOL1-Mutation haben ein erhöhtes Risiko für bestimmte Nierenerkrankungen. Oft können die Nieren ihre Funktion im Verlauf der Erkrankung dann nicht mehr ausführen und es bedarf einer Dialyse.

In einer Studie wurde der Wirkstoff Inaxaplin für Menschen mit einer fokal segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und einer APOL1-Mutation untersucht. Inaxaplin hemmt den Eiweißkomplex, der durch die Mutation verändert ist.

Im Rahmen der Studie wurden erwachsene Menschen einer fokal segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und einer APOL1-Mutation 13 Wochen lang mit Inaxaplin in Tablettenform behandelt. Es zeigte sich, dass die Eiweißausscheidung bei den behandelten Patientinnen und Patienten abnahm. Außerdem wurde das Medikament gut vertragen und die meisten Patientinnen und Patienten berichteten nur von milden bis moderaten Nebenwirkungen, u.a. Kopfschmerzen und Magen-Darm-Beschwerden, welche jedoch nicht zwangsläufig auf die Medikation zurückzuführen sein müssen.

Die Studie hebt hervor, wie wichtig es ist, Menschen mit FSGS auf genetische Veränderungen zu untersuchen, insbesondere in Bezug auf die APOL1-Mutation. Die Studie zeigt zwar vielversprechende Ergebnisse, es handelt sich aber um eine sogenannte frühe Phase-2a-Studie mit einer kleinen Zahl an Patientinnen und Patienten. Das bedeutet, dass noch weitere Forschungen notwendig sind.

Zusammenfasend lässt sich bislang sagen, dass Inaxaplin eine zielgerichtete Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit FSGS und APOL1-Mutation darstellen könnte. Weitere Untersuchungen sind aber zunächst noch erforderlich, um die praktische Anwendbarkeit und Langzeitverträglichkeit von Inaxaplin in größeren Kohorten zu bestätigen.

Quellen

Egbuna, O. et al. (20203). Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. New England Journal of Medicine, 388(11), 969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396

Osterholt, T. & Brinkkötter, P. (2023). Inaxaplin – die erste zielgerichtete Therapie für FSGS?. Nephrologie , 18, 400–401. doi: 10.1007/s11560-023-00678-y